Der G-BA wird bei den akuten Leukämien folgende Formen der Stammzelltransplantation bewerten:

- Allogene Stammzelltransplantationen mit nicht verwandtem Spender bei AML und refraktärem Rezidiv der ALL;
- Autologe Stammzelltransplantationen bei ALL;
- Nicht myeloablative allogene Stammzelltransplantation bei AML und ALL;
- Stammzelltransplantation mit In-Vitro-Aufbereitung des Transplantates bei AML und ALL

Demnach werden nicht alle bei den Akuten Leukämien eingesetzten Formen der Stammzelltransplantation einer Bewertung unterzogen. Stammzelltransplantationen gehörten bislang zu den bedeutenden Säulen in der Therapie von Akuten Leukämien. Umgekehrt stellen Akute Leukämien nach den Zahlen des Deutschen Registers für Stammzelltransplantationen in 2005 den Hauptindikationsbereich für allogene Stammzelltransplantationen dar.

Der vorliegende Bericht des IQWiG befasst sich mit den genannten Therapien bezogen auf Erwachsene, eine Bewertung bei Kindern wird zu einem späteren Zeitpunkt erfolgen.

Zusammenfassend kommt das IQWiG, wie sich im bereits im Vorbericht abzeichnete, zu einer vorwiegend kritischen Bewertung der im Bericht begutachteten Formen der Stammzelltransplantation. Aus Sicht des IQWiG ergaben sich bei den meisten der geprüften Transplantationsformen keine Belege für einen Zusatznutzen. Auch sei nicht auf die Äquivalenz der Verfahren gegenüber den untersuchten Kontrollinterventionen zu schließen. Nur für die nicht-myeloablative allogene Stammzelltransplantation mit verwandten Spendern ergab sich aus Sicht des IQWiG ein Hinweis auf eine Reduktion der Mortalität bei Patienten mit AML im Vergleich zu Patienten, die eine konventionelle Chemotherapie erhalten hatten. Darüber hinaus lägen indirekte Hinweise auf ein längeres Überleben bei Patienten refraktären Verläufen der AML oder ALL vor, die eine dosisreduzierte Stammzelltransplantation erhielten.

Die Befassung des IQWiG mit dem Themenkomplex Stammzelltransplantation bei AML und ALL war in der Vergangenheit bereits Anlass von teilweise heftigen und über die Fachöffentlichkeit hinausgehenden Diskussionen und Auseinandersetzungen. Die zum Vorbericht des IQWiG seinerzeit eingegangenen Stellungnahmen, welche im Anhang des Abschlussberichtes nunmehr einsehbar sind und die mündliche Anhörung waren von deutlicher Kritik seitens der Fachexperten und der DKG gekennzeichnet. Zum jetzt vorliegenden Abschlussbericht liegt bereits eine Stellungnahme (Anlage 2) der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) vor, in der unter anderem erneut eine nicht ausreichende Berücksichtigung der Risikostratifizierung und eine unangemessene Studienauswahl kritisiert wird.

Zu beachten ist, dass der Abschlussbericht des IQWiG nicht die leistungsrechtliche Bewertung der Methode darstellt. Es handelt sich vielmehr um eine Empfehlung, die der Gemeinsame Bundesausschuss im Rahmen der Bewertung zu berücksichtigen hat. Zunächst wird sich die zuständige Themengruppe des Gemeinsamen Bundesausschusses im Rahmen ihrer sektorübergreifenden Bewertung von Nutzen und medizinischer Notwendigkeit mit dem Abschlussbericht des IQWiG formal (Prüfung auf Auftragsgemäßheit) und inhaltlich befassen. Aus Sicht der DKG wird es dabei u. a. um die Frage gehen, in wieweit die vom IQWiG gewählte methodische Herangehensweise und die sich daraus ergebenen Schlussfolgerungen den Eigenheiten der Thematik (Komplexität und Besonderheiten der Erkrankungen und Therapieformen) gerecht wurden. In dieser Hinsicht hatte die DKG seinerzeit in ihrer Stellungnahme zum Vorbericht bereits erste Fragen aufgeworfen. Erst nach Beratung dieser Grundsatzfragen ist abschätzbar, welche Rolle der IQWiG-Bericht im Abwägungsprozess, den der G-BA im Hinblick auf seine Entscheidung durchzuführen hat, einnehmen wird. Leistungsrechtlich verbindlich wird erst der nach Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft getretene Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses in dieser Sache werden.

Über den Fortgang in dieser Sache werden wir zeitnah informieren.