Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 15. November 2012 die Nutzenbewertung für das Präparat Ivacaftor (Kalydeco®) veröffentlicht und das Stellungnahmeverfahren eingeleitet. Ivacaftor ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (sog. Orphan Drug) zugelassen zur Behandlung der Mukoviszidose (zystische Fibrose). Entsprechend den gesetzlichen Vorgaben haben Orphan Drugs im Verfahren der frühen Nutzenbewertung einen Sonderstatus. Danach gilt der Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Der G-BA hat ausschließlich über das Ausmaß des Zusatznutzens zu entscheiden. Das Ausmaß des Zusatznutzens bewertet der G-BA auf Grundlage der Zulassungsstudien.

Die Nutzenbewertung zu Ivacaftor besteht aus zwei Berichtsteilen. Eines von der Geschäftsstelle des G-BA auf Grundlage der Zulassungsstudien erstellten Berichts zum medizinischen Zusatznutzen sowie eines IQWiG-Berichts zur Anzahl der für die Behandlung infrage kommenden Patienten und der Kosten der Therapie. Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens werden in den zur Stellungnahme gestellten Berichten nicht getroffen. Die kompletten Berichte zur Nutzenbewertung sowie das Herstellerdossier sind auf der Internetseite des G-BA unter (http://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/) abruf-bar.

Der G-BA hat innerhalb von drei Monaten über die Ergebnisse der Nutzenbewertung und deren Umsetzung in die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu entscheiden. Für auf diesem Gebiet klinisch tätige Experten besteht die Möglichkeit bis zum 6. Dezember 2012 eine Stellungnahme beim G-BA einzureichen sowie an den mündlichen Anhörungen am 8. Januar 2013 teilzunehmen.