Der G-BA hat am 15.12.2011 die erste durch das IQWiG durchgeführte frühe Nutzenbewertung für ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen (sogenannte Orphan Drugs) veröffentlicht. Es handelt sich um das Arzneimittel Pirfenidon (Esbriet®) zur Behandlung der idiopathischen pulmonalen Fibrose. Für die betroffenen Patienten stand bis zur Zulassung von Pirfenidon keine medikamentöse Therapie zur Verfügung.

Da zur Behandlung seltener Erkrankungen vielfach keine ausreichenden Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, hat der Gesetzgeber mit dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) Sonderregelungen für diese sogenannten Orphan Drugs vorgesehen. Danach gilt nach § 35a SGB V der Zusatznutzen eines Arzneimittels für seltene Leiden durch die Zulassung als belegt. Mit der frühen Nutzenbewertung soll bei diesen Arzneimitteln ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens festgestellt werden.

Das IQWiG zieht in seiner ersten Nutzenbewertung zu einem Orphan Drug allerdings das den gesetzlichen Vorgaben widersprechende Fazit, dass für Pirfenidon kein Zusatznutzen belegt ist. Dies begründet das IQWiG wie folgt:

„Für die Gesamtaussage zum Ausmaß des Zusatznutzens muss ein Hinweis auf einen Zusatznutzen für den Endpunkt Belastbarkeit einem Beleg für einen größeren Schaden für die Endpunkte Abbruch wegen unerwünschter Ereignisse, unerwünschte Ereignisse des Gastrointestinaltrakts und unerwünschte Ereignisse der Haut bzw. des Unterhautzellgewebes gegenübergestellt werden. Die gegeneinander abzuwägenden Aspekte habe eine vergleichbare Endpunktqualität (nicht schwerwiegende / schwere Symptome bzw. nicht schwerwiegende / schwere Nebenwirkungen), das Ausmaß des Effekts wird für den positiven Effekt als gering, für die negativen Effekte in 2 Fällen als gering und in 1 Fall als beträchtlich eingestuft.“

Die Nutzenbewertung ist auf der Internetseite des G-BA unter (http://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/17/#stellungnahme-verfahren) abrufbar. Eine Kurzfassung finden Sie hier. Für auf diesem Gebiet klinisch tätige Experten besteht die Möglichkeit bis zum 05.01.2012 eine Stellungnahme beim G-BA einzureichen.

Zur besseren Planbarkeit zukünftiger Stellungnahmeverfahren des G-BA steht Ihnen eine aktualisierte Übersicht der in den nächsten Monaten anstehenden Stellungnahmeverfahren zur frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln zur Verfügung.