Mit der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung setzt das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) die Vorgaben der EG Verordnung Nr. 726/2004 zum Compassionate Use weiter um. Der Deutsche Gesetzgeber hatte mit § 21 Abs. 2 Satz 1 Nr. 6 AMG eine entsprechende nationale Regelung geschaffen. Demnach bedürfen diejenigen Arzneimittel keine Zulassung, die unter den in Artikel 83 der EG Verordnung Nr. 726/2004 genannten Voraussetzungen kostenlos für eine Anwendung bei Patienten zur Verfügung gestellt werden, die an einer zu einer schweren Behinderung führenden Erkrankung leiden oder deren Krankheit lebensbedrohend ist, und die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können; dies gilt auch für die nicht den Kategorien des Artikels 3 Absatz 1 oder 2 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zugehörigen Arzneimitteln. Gleichzeitig wurde festgelegt, dass die Verfahrensregelungen in einer Rechtsverordnung nach § 80 AMG bestimmt werden sollten. Mit § 80 Satz 1 Nummer 3a AMG wurde das BMG ermächtigt, diese Rechtsverordnung, die nicht der Zustimmung des Bundesrates bedarf, zu erlassen.

Ein erster Entwurf der AMHV (Stand 13.04.2010) ist den betroffenen Verbänden und Fachgesellschaften im April mit der Aufforderung zur Stellungnahme zugegangen. Die DKG-Geschäftsstelle hat durch ihre Stellungnahme und in der am 27. Mai 2010 im BMG in Bonn stattgefundenen Besprechung auf die nun vorgelegte Fassung der AMHV Einfluss genommen.

Durch die AMHV werden die Verfahrensregelungen für die Initiierung von Härtefallprogrammen festgelegt und es wird die Möglichkeit eröffnet, schwerstkranken Patienten im Rahmen eines Härtefallprogramms den Zugang zu neuen, noch nicht zugelassenen oder genehmigten Arzneimitteln zu gewähren.

Die Inhalte der Verordnung gliedern sich in Regelungen zu

 dem Anzeigeverfahren für ein Härtefallprogramm,

 Beginn und Dauer des Härtefallprogramms,

 den Mitteilungspflichten und dem Verantwortungsbereich der verantwortlichen Person,

 den Informationspflichten der zuständigen Bundesoberbehörden.

Ausweislich der Begründung zur AMHV ist das BMG der Auffassung, dass Härtefallprogramme Ultima Ratio bleiben müssen und nicht dazu führen dürfen, dass es zur Regel wird, Arzneimittel vor Abschluss eines Genehmigungs- oder Zulassungsverfahrens anzuwenden. Daher seien die Voraussetzungen, unter denen ein Härtefallprogramm initiiert werden kann, restriktiv anzuwenden. Die im Rahmen des Härtefallprogramms eingesetzten Arzneimittel müssen der Behandlung einer Erkrankung dienen, die zu einer schweren Behinderung führen würde oder lebensbedrohend ist. Es darf kein genehmigtes oder zugelassenes Arzneimittels für eine zufriedenstellende Behandlung zur Verfügung stehen. Für das zur Behandlung vorgesehene Arzneimittel müssen bereits ausreichende Hinweise für seine Wirksamkeit und Sicherheit vorliegen. Ferner muss ein Antrag auf Genehmigung oder Zulassung gestellt sein oder eine genehmigte klinische Prüfung durchgeführt werden. Weiterhin muss angeführt werden, warum die Patientinnen und Patienten nicht in eine laufende klinische Studie einbezogen werden können.

Insgesamt handelt es sich jedoch insbesondere im Vergleich zum Verfahren der Genehmigung einer klinischen Prüfung um ein relativ unbürokratisches und rasches Verfahren. Die verantwortliche Person zeigt das Härtefallprogramm bei der zuständigen Bundesoberbehörde an und fügt die erforderlichen Unterlagen schriftlich und elektronisch bei. Die Bundesoberbehörde bestätigt in der Regel innerhalb von zwei Wochen nach Eingang der ordnungsgemäßen Anzeige deren Eingang (bestätigte Anzeige). Mit der Durchführung des Härtefallprogramms kann begonnen werden, sobald die bestätigte Anzeige zugegangen ist und die Bundesoberbehörde nicht widersprochen hat. Ein Widerspruch (der auch nachträglich erfolgen kann) ist dann berechtigt, wenn die Vorraussetzungen für ein Härtefallprogramm nicht vorliegen, wenn Anhaltspunkte dafür vorliegen, dass die vorgelegten Unterlagen unrichtig sind oder die sichere Anwendung des Arzneimittels nicht gewährleistet ist.

Damit sowohl Fachkreisen wie auch Patientinnen und Patienten eine einfache und zeitnahe Information über laufende Härtefallprogramme ermöglicht wird, werden die zuständigen Bundesoberbehörden die angezeigten Härtefallprogramme auf Ihrer Internetpräsenz veröffentlichen.

Die DKG erwartet, dass die Härtefallprogramme gerade in Krankenhäusern durchgeführt werden und bittet daher um Kenntnisnahme und Information der Ihnen angeschlossenen Krankenhäuser.