Die Beschlüsse des G-BA zur frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V stellen den therapeutischen Stellenwert von neu zugelassenen Arzneimitteln fest und bestimmen damit, ob und unter welchen Vorgaben (u.a. personelle und strukturelle Anforderungen an Vertragsärzte und ermächtigte Ärzte und Einrichtungen) die bewerteten Arzneimittel für die Versorgung zur Verfügung stehen. Zudem bilden die Beschlüsse des G-BA die Grundlage für die Festsetzung von Erstattungsbeträgen. Diese Erstattungsbeträge besitzen unmittelbare Gültigkeit für die Arzneimittelversorgung im Rahmen der ambulanten Behandlung im Krankenhaus und entfalten zunehmende Bedeutung für die Vereinbarung von Zusatzentgelten und Entgelten für neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden.

Insulin degludec (Tresiba®) ist angezeigt zur Behandlung des Diabetes mellitus bei Erwachsenen.

Der Wirkstoff Insulin degludec hat eine Indikationserweiterung für die Kombinationsbehandlung mit einem GLP-1-Rezeptor-Agonisten (z.B. Liraglutid) erhalten. Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Bewertung des medizinischen Zusatznutzens kein Dossier vorgelegt.

Der Zusatznutzen von Insulin degludec (Tresiba®) für dieses Anwendungsgebiet gilt somit als nicht belegt.

Die Zielpopulation wird mit ca. 170.100 Patienten angegeben, die Jahrestherapiekosten betragen 2361,84 - 4069,31 €.

Siltuximab (Sylvant®) ist angezeigt zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit multizentrischer Castleman-Krankheit (Multicentric Castleman’s Disease, MCD), die HIV (humanes Immundefizienz-Virus)-negativ und HHV-8 (humanes Herpesvirus-8)-negativ sind.

Für Arzneimittel, die von der Europäischen Arzneimittelagentur zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drugs), zugelassen sind, gilt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 Halbs. 1 SGB V der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der

G-BA bestimmt im Rahmen der Nutzenbewertung daher nur das Ausmaß des Zusatznutzens, für Siltuximab (Sylvant®) sieht er einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.

Die genauen Pathomechanismen dieser seltenen Erkrankung, bei der es zu stark vergrößerten Lymphknoten kommt, sind noch nicht geklärt, eine wichtige Rolle spielt jedoch das Interleukin 6 (IL6). Bei Siltuximab handelt es sich um einen chimären monklonalen Antikörper, der an das humane Interleukin 6 bindet. Hierdurch wird die Bindung von IL6 an den Rezeptor verhindert.

In der Zulassungsstudie erreichten 18 Patienten (34,0 %) im Siltuximab-Arm den primären Endpunkt, d.h. ein mindestens 18 Wochen anhaltendes Ansprechens von Tumor und Symptomen. Im Placebo-Arm erreichte kein Patient diesen Endpunkt. Der Unterschied war statistisch signifikant. Die Ergebnisse zum primären Endpunkt sind hauptsächlich auf das partielle Ansprechen zurückzuführen. Von den 18 Patienten im Siltuximab-Arm erreichte ein Patient ein vollständiges und 17 Patienten erreichten ein partielles Ansprechen. Ein komplettes Ansprechen von Tumor und Symptomen ist als patientenrelevant anzusehen. Es besteht allerdings Unsicherheit hinsichtlich der Patientenrelevanz des partiellen Ansprechens, da dieses lediglich eine Nichtverschlechterung der Symptomatik bei gleichzeitiger mindestens 50-%iger Tumorreduktion voraussetzt.

In Bezug auf den Endpunkt Lebensqualität konnte ein geringer Zusatznutzen hinsichtlich der Verbesserung der psychischen Lebensqualität festgestellt werden, hinsichtlich der Nebenwirkungen konnte keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.

Insgesamt kommt der Gemeinsame Bundesauschuss zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen vorliegt, der aber anhand der derzeit vorliegenden Datenlage nicht quantifizierbar ist.

Die Zielpopulation wird mit ca. 130 bis 1.460 angegeben. Die Jahrestherapiekosten betragen 126.273,62 €.

Die oben genannten Beschlüsse finden sie beigefügt (Anlage 1-2). Weitere Dokumente, insbesondere die Tragenden Gründe und die vorausgegangenen IQWiG-Berichte, können auf der Internetseite des G-BA (http://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/) abgerufen werden.