Der G-BA hat am 23. Januar 2014 Beschlüsse zur Änderung der Arzneimittelrichtlinie getroffen. Hiermit möchten wir Sie über die einstimmig getroffenen Beschlüsse zur frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V zum Wirkstoff Ponatinib (Iclusig®) und zur Genehmigung des Off-Label-Use von Gabapentin zur Behandlung der Spastik im Rahmen der Multiplen Sklerose informieren.

Die Beschlüsse des G-BA zur frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V stellen den therapeutischen Stellenwert von neu zugelassenen Arzneimitteln fest und bestimmen damit, ob und unter welchen Vorgaben (u.a. personelle und strukturelle Anforderungen an Vertragsärzte und ermächtigte Ärzte und Einrichtungen) die bewerteten Arzneimittel für die Versorgung zur Verfügung stehen. Zudem bilden die Beschlüsse des G-BA die Grundlage für die Festsetzung von Erstattungsbeträgen. Diese Erstattungsbeträge besitzen unmittelbare Gültigkeit für die Arzneimittelversorgung im Rahmen der ambulanten Behandlung im Krankenhaus und entfalten zunehmende Bedeutung für die Vereinbarung von Zusatzentgelten und Entgelten für neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden.

1.    Ponatinib (Iclusig®) zur Behandlung bestimmter Formen der chronisch myeloischen Leukämie (CML) und der mit Philadelphia-Chromosom positiven akuten Lymphoblastenleukämie (Ph+ ALL)

Nach Zulassung ist Ponatinib (Iclusig®) indiziert bei erwachsenen Patienten

•    mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt;

•    mit Philadelphia-Chromosom positiver akuter Lymphoblastenleukämie (Ph+ ALL), die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib sind, die Dasatinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt.

Da es sich bei Ponatinib um ein sogenanntes „Orphan Drug“ zur Behandlung seltener Erkrankungen handelt, gilt nach § 35a Abs. 7 Satz 10 SGB V der Zusatznutzen als belegt, der G-BA hat somit nur das Ausmaß des Zusatznutzens zu bewerten. Der G-BA spricht Ponatinib sowohl beim Teilgebiet der CML als auch bei der Ph+ ALL einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen zu. Aufgrund der fehlenden Kontrollgruppe und Verblindung der, der Zulassung und der Nutzenbewertung zugrundeliegenden Studie und des damit einhergehenden hohen Verzerrungspotentials für die gezeigten Effekte, sowie des nur kurzen Follow-Up-Zeitraums der Studie war eine valide Quantifizierung des Zusatznutzens nicht möglich. Zudem wird die Geltungsdauer des Beschlusses, insbesondere aufgrund der noch in diesem Jahr durch die Zulassungsbehörde unter Einbezug weiterer Daten zur Pharmakovigilanz zu erwartende Überprüfung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses auf ein Jahr befristet. Die infrage kommende Patientengruppe wird für die Patientengruppe mit CML auf ca. 500 bis 940 Patienten und die Patientengruppe Ph+ ALL mit ca. 25 bis 195 Patienten beziffert. Zur Sicherstellung der qualitätsgesicherten Anwendung soll die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Ponatinib nur durch in der Therapie von Patienten mit CML und Ph+ ALL erfahrenen Fachärzte (Facharzt/Fachärztin für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie) erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen € 85.062,52 pro Patient.

2.    Beschluss zum Off-Label-Use von Gabapentin zur Behandlung der Spastik bei Multipler Sklerose (Änderung der Arzneimittelrichtlinie in Anlage VI)

Ebenfalls am 23. Januar 2014 hat der G-BA die Aufnahme von Gabapentin zur Behandlung der Spastik bei Multipler Sklerose (MS) in Teil A der Anlage VI (Off-Label-Use) beschlossen. In Teil A werden die Arzneimittel aufgelistet, bei denen die Expertengruppen eine positive Bewertung zum Stand der wissenschaftlichen Erkenntnis über die Anwendung in den nicht zugelassenen Indikationen oder Indikationsbereichen abgegeben haben und der G-BA dieser Empfehlung nicht widersprochen hat. Welche Hersteller dem Off-Label-Use zugestimmt haben und damit die Anerkennung des bestimmungsgemäßen Gebrauchs ihrer Arzneimittel nach § 84 des Arzneimittelgesetzes erklärt haben, ist dem Beschluss zu entnehmen. Für diese Präparate ist zukünftig die (Off-Label-)Verordnung von Gabapentin zur Behandlung der Spastik bei Multipler Sklerose (MS) unter Beachtung der im Beschluss festgelegten Hinweise zu Lasten der GKV möglich. Dieser Beschluss bedarf noch einer Prüfung nach § 94 SGB V und tritt im Falle einer Nichtbeanstandung durch das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) nach Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Die Beschlüsse des G-BA finden Sie in Anlagen 1 und Anlage 2. Weitere Dokumente, wie z.B. die Tragenden Gründe oder die vorausgegangenen IQWiG-Berichte sowie aktuelle Informationen zum Inkrafttreten der Beschlüsse können auf der Internetseite des G-BA (http://www.g-ba.de) abgerufen werden.